IMERGE-studie (MDS) - deel 1

Dit onderzoek is inmiddels gesloten voor deelname. Indien er informatie beschikbaar is over onderzoeksresultaten, dan wordt dit getoond onder het kopje 'onderzoeksresultaten'.

Doel onderzoek

Deze studie onderzoekt of het nieuwe middel imetelstat veilig en effectief is bij transfusie afhankelijke patiënten met een IPSS laag of intermediair-1 myelodysplastisch syndroom (MDS).

Wordt er geloot?

Ja. Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in verschillende groepen. Alle groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten vooraf niet in welke groep ze terechtkomen.

Behandeling

Het onderzoek (zowel deel 1 als deel 2) bestaat de volgende 3 fasen:

• Screeningsfase: max.28 dagen.
• Behandelingsfase: in principe totdat de ziekte verergert.
• Follow-up fase: duurt tot het einde van de studie (naar verwachting februari 2022) of indien de patiënt overlijdt.

Deel 1 (gesloten):

• Deelnemende patiënten worden behandeld met imelstat (infuus).
• Elke behandelperiode (cyclus) duurt 28 dagen.

Deel 2 (verwacht Q1 2019): Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in 2 groepen. Deze groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten tijdens het onderzoek niet in welke groep ze zitten. De kans om in groep 1 te komen is 2x zo groot.

Groep 1: wordt behandeld met imelstat (infuus)
Elke behandelperiode (cyclus) duurt 28 dagen.

Groep 2: wordt behandeld met een placebo (‘nepmiddel’)
Elke behandelperiode (cyclus) duurt 28 dagen.

De behandeling wordt gestopt als

• De behandelend arts vindt dat de gevaren voor de patiënt, bijvoorbeeld door bijwerkingen, groter zijn dan de mogelijke voordelen.
• De patiënt zelf besluit te stoppen.
• De behandeling niet langer zinvol is.

Bijwerkingen

Eerdere onderzoeken hebben aangetoond dat Imetelstat over het algemeen goed wordt verdragen, maar het is ook mogelijk dat ernstige bijwerkingen kunnen voorkomen. Vraag uw behandelend arts naar meer informatie.

Extra belasting voor patiënt

Deelnemende patiënten komen gedurende de eerste 8 weken wekelijks, daarna om de 4 weken naar het ziekenhuis voor controles en/of de toediening van het medicijn. De toediening zal ongeveer 2 uur duren.

Onderzoeksgegevens

Wetenschappelijke titel

A Study to Evaluate Imetelstat (JNJ-63935937) in Transfusion-Dependent Subjects with IPSS Low or Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS) that is Relapsed/Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agent (ESA) Treatment.

Kankersoort

• myelodysplastisch syndroom

Fase trial

II/III

Maximaal aantal patiënten

200; 10 in Nederland

Initiatiefnemers

Janssen-Cilag B.V.

Coördinatoren

Hannelore Van den Bosch, Janssen-Cilag B.V.

Goedkeuring

Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie CCMO.

Vermelding in trialregister:

• Register CCMO: NL54768.042.15
• Trialregister (Engels): NCT02598661

Meer informatie

Nederlandse titel
Een onderzoek om Imetelstat (JNJ-63935937) te evalueren bij transfusie-afhankelijke patiënten met een volgens het IPSS laag of intermediair-1 risico op een terugkerend of voor een behandeling met een erytropoëse stimulerend middel (ESA) ongevoelig myelodysplastisch syndroom (MDS).

Datum laatste controle

25-01-2024