SOPRA-studie (Acute myeloïde leukemie)

Dit onderzoek is inmiddels gesloten voor deelname. Indien er informatie beschikbaar is over onderzoeksresultaten, dan wordt dit getoond onder het kopje 'onderzoeksresultaten'.

Doel onderzoek

Acute myeloïde leukemie wordt veroorzaakt door de ongecontroleerde groei van beenmergcellen. De groei van normale cellen wordt geregeld door diverse mechanismen. Leukemiecellen kunnen aan 1 of meer van deze mechanismen ontsnappen, wat leidt tot ongecontroleerde groei. Een van de oorzaken van ongecontroleerde groei van leukemiecellen is dat bepaalde eiwitten (eiwitten die tumoren tegengaan), niet meer actief worden. Deze eiwitten zorgen er normaal gesproken voor dat kankercellen sterven. Het nieuwe middel Selinexor (KPT-330) houdt de eiwitten die tumoren tegengaan vast in de kern van de cel, waardoor de kankercellen sterven of niet verder groeien.

Selinexor (KPT-330) is eerder getest bij mensen, namelijk om te bepalen wat een veilige dosis is om toe te dienen. In dit onderzoek zullen de effecten van Selinexor (KPT-330) op de ziekte en het lichaam worden onderzocht. Ook wordt gekeken naar de bijwerkingen die optreden.

Wordt er geloot?

Ja. Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in verschillende groepen. Alle groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten vooraf niet in welke groep ze terechtkomen.

Behandeling

Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in 2 groepen. Deze groepen worden met elkaar vergeleken. De patiënt heeft 2 keer zoveel kans om een behandeling met Selinexor te krijgen dan de standaardbehandeling. Patiënten weten tijdens het onderzoek in welke groep ze zitten.

Groep 1: Patiënten krijgen 2 keer per week 1 tablet Selinexor (KPT-330). Dit is de nieuwe behandeling.

Groep 2: Patiënten krijgen 1 van de huidige standaardbehandelingen (optimale ondersteunende therapie). De arts beoordeelt hoe deze behandeling er precies uitziet.

Toelichting
Het is niet bekend of deelnemende patiënten baat hebben bij deelname aan dit onderzoek. Patiënten die deelnemen aan dit onderzoek kunnen niet behandeld worden met andere medicatie voor AML of meedoen aan andere onderzoeken met medicatie voor AML, die misschien net zo effectief of meer effectief zijn.

De behandeling wordt gestopt als

• De behandelend arts vindt dat de nadelige gevolgen van bijwerkingen voor de patiënt groter zijn dan de mogelijke voordelen.
• De patiënt zelf besluit te stoppen.

Bijwerkingen

Iedere behandeling kan bijwerkingen hebben. Mogelijke bijwerkingen van het onderzoek naar deze nieuwe behandeling zijn:

Selinexor (KPT-330):

• Misselijkheid
• Verlies van eetlust
• Vermoeidheid
• Braken
• Gewichtsverlies
• Diarree
• Verandering in smaak
• Veranderingen in gezichtsvermogen, waaronder wazig zien
• Laag aantal bloedplaatjes zonder bloedingen
• Afname van aantal rode bloedcellen
• Lage natriumconcentratie (hoeveelheid zout in het bloed)

Extra belasting voor patiënt

• Voorafgaand aan -en tijdens- de studie vindt een aantal controles plaats. Onder andere: lichamelijk onderzoek, oogonderzoek, hartfilmpje (ECG), beenmergonderzoek, urine- en bloedonderzoek.
• Deelnemende patiënten komen vaker voor controle naar het ziekenhuis dan bij de standaardbehandeling het geval is.

Onderzoeksgegevens

Wetenschappelijke titel

A Randomized, Open Label, Phase 2 Study of the Selective Inhibitor of Nuclear Export (SINE) Selinexor (KPT-330) versus Specified Physician’s Choice in Patients ≥ 60 Years Old with Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML) Who are Ineligible for Intensive Chemotherapy and/or Transplantation.

Kankersoort

• acute myeloïde leukemie

Fase trial

II

Maximaal aantal patiënten

150

Initiatiefnemers

Karyopharm Therapeutics, Inc.

Coördinatoren

Prof. dr. G. Ossenkoppele, VUmc Amsterdam

Goedkeuring

Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.

Vermelding in trialregister:

• Trialregister (Engels): NCT02088541

Meer informatie

Nederlandse titel
SOPRA-onderzoek: Een gerandomiseerd, open label, fase II onderzoek naar Selinexor bij oudere patiënten met gerecidiveerde/refractaire AML die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie en/of transplantatie.

Datum laatste controle

17-10-2016