Dit onderzoek is inmiddels gesloten voor deelname. Indien er informatie beschikbaar is over onderzoeksresultaten dan wordt dit getoond onder het kopje onderzoeksresultaten.
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel navitoclax in combinatie met ruxolitinib is voor de behandeling van myelofibrose (kanker in de beenmerg). Navitoclax is een onderzoeksmiddel en kan nog niet worden voorgeschreven door artsen (buiten onderzoek). Ruxolitinib is de standaard behandeling voor myelofibrose. De werking van navitoclax in combinatie met ruxolitinib vergelijken we met de werking van ruxolitinib in combinatie met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Ruxolitinib in combinatie met navitoclax kan beter werken dan ruxolitinib alleen, maar zeker is dat niet. In dit onderzoek wordt dat uitgezocht.
Ja. Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in verschillende groepen. Alle groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten vooraf niet in welke groep ze terechtkomen.
Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in 2 groepen. Deze groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten tijdens het onderzoek niet in welke groep ze terechtkomen/zitten.
Stap 1: De keuring
Eerst wordt bepaald of de patiënt geschikt is om mee te doen aan dit onderzoek. De volgende onderzoeken worden gedaan:
Stap 2: De behandeling
Deelnemers worden door loting in twee groepen verdeeld:
Navitoclax tabletten: dosering wordt één keer per dag ingenomen.
Ruxolitinib tabletten: dosering wordt tweemaal daags ingenomen.
De startdosering van navitoclax en ruxolitinib wordt bepaald door de onderzoeksarts. Dit is afhankelijk van het aantal bloedplaatjes in het bloed (bloedcellen die het bloeden laat stoppen). Mogelijk wordt de dosering verlaagd als de patiënt bijwerkingen heeft of wanneer de voorgeschreven dosering niet goed wordt verdragen. De dosering kan ook verhoogd worden wanneer de patiënt niet reageert zoals verwacht.
Stap 3: Bezoeken en metingen
De duur van de deelname aan het onderzoek en het aantal ziekenhuisbezoeken is afhankelijk van hoe de patiënt reageert op de behandeling. De eerste twee weken heeft de patiënt wekelijks een ziekenhuisbezoek. Daarna komt de patiënt gedurende 2 maanden elke twee weken naar het ziekenhuis en daarna voor 4 maanden elke maand. Vervolgens vinden de bezoeken elke 12 weken plaats totdat de patiënt stopt met het onderzoek. Een bezoek kan 1-5 uur duren. Er zal tijdens een bezoek onder andere het volgende gebeuren:
Stap 4: Laatste bezoek en follow-up
Aan het einde van het onderzoek of wanneer de patiënt vroegtijdig stopt met het onderzoek, zal een laatste bezoek plaatsvinden en 30 dagen daarna volgt nogmaals een bezoek.
Als de ziekte verergert of wanneer de patiënt een andere behandeling start voor myelofibrose, dan hoeft hij/zij voor het onderzoek niet meer naar het ziekenhuis te komen. Er wordt wel elke twee maanden informatie over de patiënt verzameld, voor maximaal 8 jaar. Hiervoor wordt telefonisch contact met de patiënt opgenomen.
De behandeling wordt gestopt als
Iedere behandeling kan bijwerkingen hebben. Sommige reacties zijn veroorzaakt door de ziekte zelf of komen door een eerdere behandeling. Sommige reacties of bijwerkingen worden veroorzaakt door het onderzoeksmiddel (navitoclax) wat in dit onderzoek wordt onderzocht.
Iedereen die aan het onderzoek deelneemt, wordt zorgvuldig gecontroleerd op eventuele bijwerkingen. Niet alle bijwerkingen die kunnen optreden zijn al bekend. Over het algemeen variëren de bijwerkingen van mild tot zeer ernstig. De meeste bijwerkingen verdwijnen zodra de patiënt stopt met het gebruik van navitoclax.
Ook ruxolitinib kan bijwerkingen hebben. De arts bespreekt deze bijwerkingen vooraf met de patiënt.
AbbVie B.V., Hoofddorp
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.
Vermelding in Trialregister:
Nederlandse titel
Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, fase 3 onderzoek naar navitoclax in combinatie met ruxolitinib versus ruxolitinib bij proefpersonen met myelofibrose (TRANSFORM-1)
Wil je meedoen aan deze trial? Bespreek dit dan met je arts. Hij of zij kan beoordelen of je in aanmerking komt. Ook kun je inhoudelijke vragen over de trial met je arts bespreken.
Tip: Neem in elk geval de naam van de trial mee naar je arts.