Onderzoek naar een nieuwe behandeling voor patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) of acute lymfatische leukemie (ALL). Onderzocht wordt of een nieuw middel effectief is in het bestrijden van de ziekte.
Doel onderzoek
In dit onderzoek wordt het nieuwe middel ABL001 onderzocht. ABL001 is door de Nederlandse overheid nog niet geregistreerd als geneesmiddel. Artsen mogen het middel nog niet voorschrijven. Hiervoor is eerst onderzoek bij patiënten nodig. Deze studie onderzoekt:
- Of het middel ABL001 veilig en effectief is bij patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) of acute lymfatische leukemie (ALL). Er wordt gezocht naar de hoogste dosering die veilig aan patiënten met CML en ALL gegeven kan worden.
- Het gedrag van het geneesmiddel in het lichaam: hoe snel komt het middel na inname in het bloed en hoe snel verdwijnt het weer?
Wordt er geloot?
Nee. Bij dit onderzoek speelt loting geen rol.
Voorwaarden
De voorwaarden voor deelname aan dit onderzoek zijn onder andere:
- Patiënten met terugkerende chronische myeloïde leukemie (CML) of terugkerende acute lymfatische leukemie (ALL) met het Philadelphia chromosoom.
- Patiënten gebruiken tijdens het onderzoek doeltreffende anticonceptie om zwangerschap te voorkomen.
- Deelnemende patiënten hebben voldoende algemene lichamelijke conditie.
- Deelnemende patiënten zijn 18 jaar of ouder.
Behandeling
Eerst wordt een vooronderzoek (screening) gedaan om te onderzoeken of patiënten in aanmerking komen voor de studie. Deze periode duurt maximaal 2 weken.
Patiënten die kunnen deelnemen aan het onderzoek, doen mee aan deel 1 of deel 2 van het onderzoek. Binnen het onderzoek zijn vijf verschillende onderzoeksgroepen. De vijf onderzoeksgroepen zijn:
- Groep 1: patiënten met Ph+ALL
- Groep 2: patiënten met CML in chronische fase (CP) of in acceleratie fase (AP) die worden behandeld met ABL001 in combinatie met nilotinib
- Groep 3: patiënten met CML in chronisch fase (CP) of in acceleratie fase (AP) die worden behandeld met ABL001 in combinatie met imatinib
- Groep 4: patiënten met CML in chronische fase (CP) of in acceleratie fase (AP) die worden behandeld met ABL001 in combinatie met dasatinib
- Groep 5: patiënten met CML die in de blasten fase (BP) verkeren.
Het moment van deelname aan de studie bepaald of de patiënt deelneemt aan deel 1 of deel 2 van het onderzoek. Vervolgens wordt bepaald in welke onderzoeksgroep de patiënt gaat deelnemen.
In deel 1 wordt de beste dosering van het onderzoeksmiddel of middelen stapsgewijs onderzocht.
In deel 2 worden patiënten behandeld met de best geschikte dosering.
Toelichting
- ABL001, nilotinib, imatinib en dasatinib zitten in capsules en/of tabletten die via de mond worden ingenomen.
- Het onderzoeksmiddel/middelen wordt/worden toegediend in kuren van 4 weken.
De behandeling wordt gestopt als
- De behandelend arts vindt dat de gevaren voor de patiënt, bijvoorbeeld door bijwerkingen, groter zijn dan de mogelijke voordelen.
- De patiënt zelf besluit te stoppen.
Bijwerkingen
Iedere behandeling kan bijwerkingen hebben. Het middel ABL001 is nog niet eerder aan mensen toegediend. Tijdens onderzoek met dieren werden de volgende bijwerkingen waargenomen:
- ontsteking van de darm, de lever en de alvleesklier (buikpijn, koorts, eetlustverlies)
- gevoeligheid voor de zon (huidirritatie, verbranding)
Extra belasting voor patiënt
- Deelnemende patiënten komen vaker voor controle naar het ziekenhuis en de controlebezoeken duren langer.
- Er wordt vaker en meer bloed geprikt.
Deelnemende ziekenhuizen
Onderstaande ziekenhuizen nemen deel aan het onderzoek. Het kan zijn dat uw ziekenhuis niet genoemd wordt, maar wel aan het onderzoek deelneemt. Informeer hiernaar bij uw arts.
Onderzoeksgegevens
Wetenschappelijke titel
A phase I, multicenter, open-label study of oral ABL001 in patients with chronic myelogenous leukemia or Philadelphia Chromosome-positive acute lymphoblastic Leukemia.
Kankersoorten
- acute lymfatische leukemie
- chronische myeloïde leukemie
Fase trial
I
Maximaal aantal patiënten
290
Initiatiefnemers
Novartis Pharma B.V.
Goedkeuring
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.
Vermelding in trialregister:
Meer informatie
Nederlandse titel
Fase I multicenter open-label onderzoek met via de mond toegediend ABL001 bij patiënten met chronische myeloïde leukemie of Philadelphia chromosoompositieve acute lymfatische leukemie (CABL001X2101).
Datum laatste controle
04-09-2019